发布日期： 2023年12月31日
来源：Nature
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这一发现可能会为额颞叶痴呆带来新的靶向治疗方法。
包括印第安纳大学医学院专家在内的一个国际研究小组在额颞叶痴呆(FTD)患者的大脑中发现了一种蛋白质，发现了治疗这种疾病的新靶点。
据美国国立卫生研究院称，FTD是由大脑额叶和颞叶的神经元受损引起的。患有这类痴呆症的人通常表现出症状，包括异常行为、情绪问题、沟通困难、工作困难，有时行走困难，年龄在25岁至65岁之间。
神经退行性疾病，包括痴呆和肌萎缩性侧索硬化症(ALS)，是在大脑和脊髓的神经细胞中形成淀粉样细丝的特定蛋白质时发生的。这个多学科研究小组——包括来自医学研究委员会分子生物学实验室、IU医学院和伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所的成员——发现，在FTD病例中，一种名为TAF15的蛋白质在大脑和脊髓细胞中形成了这些淀粉样蛋白细丝。12月6日，他们在《Nature》杂志上发表了他们的研究结果。
医学博士Bernardino Ghetti是印第安纳大学医学院的杰出教授，研究神经退行性痴呆已有50年了。作为该项目的首席神经病理学家，Ghetti和他的团队研究了来自四位患有额颞叶痴呆和运动无力的人捐赠的大脑中的蛋白质聚集体。与他们在英国的同事一起，IU的研究人员使用神经病理学和分子技术以及尖端的原子分辨率冷冻电子显微镜(cryo-EM)来发现由TAF15蛋白构成的淀粉样蛋白细丝在多个大脑区域的存在。然而，值得注意的是，TAF15淀粉样蛋白也影响运动系统的神经细胞。
Ghetti说:“这一发现代表了一个重要的突破，它承认TAF15是一种潜在的目标，可以用于诊断和治疗一种鲜为人知的与额颞叶痴呆相关的额颞叶变性。”
参考文献:TAF15 amyloid filaments in frontotemporal lobar degeneration by Stephan Tetter, Diana Arseni, Alexey G. Murzin, Yazead Buhidma, Sew Y. Peak-Chew, Holly J. Garringer, Kathy L. Newell, Ruben Vidal, Liana G. Apostolova, Tammaryn Lashley, Bernardino Ghetti and Benjamin Ryskeldi-Falcon, 6 December 2023, Nature.
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