《Cell Stem Cell》改变游戏规则的类器官模型

在南加州大学干细胞科学家的首次研究中，Giorgia Quadrato实验室开创了一种新的人类大脑类器官模型，该模型产生了小脑的所有主要细胞类型，小脑是一个后脑区域，主要由运动、认知和情感所必需的两种细胞类型组成:颗粒细胞和浦肯野神经元。

这标志着科学家们首次成功地培养出浦肯野细胞，这种细胞具有人类系统中功能性神经元的分子和电生理特征。这些在类器官导向大脑建模方面的突破已经发表在《Cell Stem Cell》杂志上。

小脑控制运动，并在认知功能中发挥重要作用，包括语言、空间处理、工作记忆、执行功能和情绪处理。

浦肯野细胞的退化与各种神经发育和神经退行性疾病有关，包括自闭症谱系障碍和小脑共济失调，这是一种影响肌肉运动的疾病。

类器官内的其他神经元——包括共享信息的兴奋性神经元和抑制信息共享的抑制性神经元——形成了回路，并显示出协调的网络活动，这表明它们也是功能性神经细胞。

此外，类器官形成了人类特异性祖细胞，这与髓母细胞瘤有关，髓母细胞瘤是儿童中最常见的转移性脑肿瘤。这使得类器官成为研究和寻找小儿癌症治疗方法的潜在有用模型。

给予正确的外部线索，类器官也可以被诱导形成解剖学特征，如层，反映正常的胚胎大脑发育。

类器官模型为发现各种疾病的新疗法创造了一个平台。

南加州大学凯克医学院Eli and Edythe Broad CIRM再生医学和干细胞研究中心的助理教授Quadrato解释说:“在人类类器官模型中，发育中的小脑主要细胞类型的可重复共同发育和成熟为探索小脑发育和疾病的潜在生物学以及推进治疗干预提供了一种新的方法。”

“这项研究提供了一个生理学上相关的，全人类模型系统来阐明控制小脑发育和疾病的细胞类型特异性机制，”Alexander Atamian说，他是Quadrato实验室的博士候选人，也是细胞干细胞研究的第一作者。