Nature Genetics：一种新的“遗传优先评分”，提高药物开发中的目标优先级

由于需要一种更好的方法来优先考虑药物开发的目标，西奈山的伊坎医学院领导了一种新的“遗传优先评分”(GPS)的开发，该评分将把各种类型的人类基因数据整合到一个易于解释的评分中。

该研究结果发表在1月3日的《自然遗传学》在线期刊上[DOI: 10.1038/s41588-023-01609-2]。

研究表明，当药物靶向的基因被证明具有遗传支持时，药物在临床试验中成功的可能性就会增加。这个新工具整合了多种基因证据来优先考虑这些药物靶点。

该分数衡量的是基因被药物靶向的一般能力;在新工具中得分高的基因更有可能成为成功的药物靶标。该评分既确定了已知的药物基因靶点，也确定了潜在的新治疗靶点。

资深研究作者、伊坎西奈山个性化医学Ron Do博士说:“我们建立了一个遗传优先级评分，其灵感来自于认识到不同的人类遗传数据提供了对药物靶标的见解，但缺乏将这些不同的数据类型整合到一个易于解释的评分中的凝聚力策略。因此，我们开发了一个计算分数来优先考虑药物目标，以增强药物发现，值得注意的是，一些具有高GPS的基因已经被批准的药物靶向，这为新工具提供了验证。”

全球定位系统具有简化目标优先排序的潜力，将对药物开发产生重大影响。这组研究人员说，它为寻求优化药物基因靶标选择以提高药物开发过程效率的科学家提供了宝贵的资源。

“开发治疗方法的成本不断上升，以数十亿美元计，主要是由于临床试验的失败率很高，这突显了药物开发管道的效率低下。改善早期目标的优先次序至关重要。研究一致表明，具有人类基因支持的药物适应症更有可能在试验中取得成功并获得批准，”该研究的第一作者Áine Duffy说。

研究人员对这一进展感到鼓舞，但强调这只是确定优先级的第一步，需要对高分基因靶标进行仔细的随访和进一步的研究。接下来，研究人员计划通过纳入额外的遗传特征和评估构建GPS的更复杂算法来改进模型。