常用药物或将改变罕见肌肉疾病的治疗

这项发表在《The Lancet Neurology》上的研究详细介绍了研究人员对两种药物美西汀和拉莫三嗪进行的“面对面”试验。

这项试验是在伦敦大学学院皇后广场神经肌肉疾病多学科中心和国家神经病学和神经外科医院(UCLH)进行的，涉及60名确诊为非萎缩性肌强直的成年人。

患者被随机分配接受美西汀8周和拉莫三嗪8周的治疗，或者相反的顺序，治疗之间有7天的休息。参与者和研究人员都不知道在任何时候给予的是哪种治疗。

在试验结束时，拉莫三嗪被发现能减少僵硬——非营养不良性肌强直的主要症状——与美西汀的减少量大致相同。

首席研究员Vino Vivekanandam博士(伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所和顾问神经学家)说:“在英国，大约每17人中就有1人患有罕见疾病，大多数人没有治疗。许多是神经系统疾病，而且罕见使得临床试验开发治疗方法非常困难。

“为了让我们确定哪种治疗方法是理想的，比较药物的正面试验很重要。试验结果非常令人兴奋，对患有这种肌肉通道病的患者很重要。”

非营养不良性肌强直是由肌肉中的离子通道问题引起的改变生活的肌肉疾病。症状(如肌肉僵硬、疼痛、无力和疲劳)通常始于童年，可导致严重的残疾，降低生活质量和就业能力。目前尚无治疗方法。

2012年，同一个伦敦大学学院的研究小组领导了一项多中心的国际试验，该试验重新定义了美西林(mexiletine，一种钠通道阻断剂)的用途，并表明它对治疗非营养不良性肌强直症和改善生活质量有效。

因此，美西汀成为世界范围内治疗非营养不良性肌强直的一线药物。

然而，并非所有患者对治疗都有反应，三分之一的患者出现了明显的副作用，最常见的是反流或胃肠道副作用。此外，美西汀不能在怀孕期间开处方，此时肌强直经常恶化。

拉莫三嗪提供了另一种解决方案，因为试验表明该药物对患者的耐受性良好，并且具有额外的优势，因为它可以在怀孕期间使用并且更便宜。没有严重的副作用报告。

资深作者Michael Hanna教授(伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所主任和顾问神经学家)说:“药物再利用是开发罕见疾病治疗方法的重要策略。这是针对这种罕见肌肉疾病的首次面对面试验，结果将直接为患者护理提供信息，并为患者提供更多的‘现实世界’选择。”

这项研究将影响全球的临床实践，因为美西汀在发展中国家往往难以获得，或者在发达国家价格昂贵。结果表明，拉莫三嗪是一种类似的治疗方法，因此为受影响的患者提供了一种极好的治疗选择。

Vivekanandam博士说:“基于这项试验数据，我们已经为临床实践开发了一种个性化的治疗算法，该算法已经在我们的临床服务中使用，该算法考虑了试验的几个方面，拉莫三嗪和美西汀的作用机制以及当地的经济考虑。”