一种与AMD早期阶段有关的蛋白质为预防老年性失明提供了希望

在美国，年龄相关性黄斑变性(AMD)是导致不可逆视力丧失的主要原因。尽管现有的治疗方法，这种疾病的根本原因和有效的治疗方法仍然难以捉摸。发表在《发育细胞》杂志上的一项新研究为AMD背后的细胞机制提供了重要的见解，并为新的治疗方法提供了潜在的途径。

罗彻斯特大学弗劳姆眼科研究所和视觉科学中心的Ruchira Singh博士是这项研究的主要作者，他说:“目前对AMD的治疗效果有限，而且往往伴有明显的副作用。”“我们的研究旨在确定新的治疗靶点，有可能阻止这种疾病的发展。”

该研究利用人类干细胞来模拟AMD，克服了以往使用动物模型研究的局限性。通过检查与黄斑变性和罕见的遗传性失明(黄斑营养不良症)相关的基因，研究人员发现了一种与黄斑营养不良症早期阶段有关的关键蛋白质。

视网膜色素上皮(RPE)是眼后部的一层细胞，在AMD中起着至关重要的作用。随着时间的推移，脂质和蛋白质的沉积，被称为脂质，在RPE中积累。这些沉积物通常是AMD的早期指标。

研究人员发现，一种被称为组织金属蛋白酶抑制剂3 (TIMP3)的蛋白质在AMD中过量产生。TIMP3抑制基质金属蛋白酶(MMPs)的活性，这种酶对眼睛健康至关重要。MMP活性受损导致另一种促进炎症和肾小球形成的酶增加。

通过使用一种小分子抑制剂来阻断与炎症相关的酶的活性，研究人员能够在他们的模型中减少drusen的形成，这表明靶向这一途径可能是预防AMD的一种有前途的策略。

“参与囊肿形成的细胞通路是AMD进展的关键驱动因素，”Singh博士说。“如果我们能阻止肾小球的积累，我们就能防止这种疾病发展到视力丧失的阶段。这项研究为开发新的治疗方法提供了希望，可以显著改善数百万受AMD影响的人的生活。”